Nusinersen (CAS 1258984-36-9) ist das weltweit erste zugelassene Antisense-Oligonukleotid-Medikament (ASO) gegen spinale Muskelatrophie (SMA) und verfügt über eine FDA-Zulassung für die klinische Anwendung. Es wird über eine intrathekale Injektion verabreicht und zielt auf das Spleißen des SMN2-Gens ab und moduliert es, um die SMN-Proteinsynthese in voller Länge zu fördern und die Funktion von Motoneuronen zu verbessern. Es ist für SMA-Patienten jeden Alters und Typs geeignet und bietet eine wichtige Therapieoption für seltene genetische Erkrankungen.
Technische Spezifikationen
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Produktname |
Nusinersen |
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Synonyme |
Nusinersen-Pulver, Nusinersen API |
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Eigenschaften |
Ein weißes oder cremefarbenes lyophilisiertes Pulver |
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CAS-Nummer |
1258984-36-9 |
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Test |
Größer als oder gleich 99,0 % (HPLC, unterliegt dem Echtheitszertifikat) |
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Formel |
C234H340N61O128P17S17 |
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Paket |
Technisches Paket |
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Lagerung |
1. API (Pulver) Bei -20 Grad gefroren, dicht verschlossen, trocken und vor Licht geschützt lagern; Eine Lagerung unter Stickstoff wird empfohlen. Lösung: 6 Monate bei -80 Grad stabil; 1 Monat bei -20 Grad. 2. Injektion (SPINRAZA) Kühl bei 2–8 Grad lagern, vor Licht geschützt in der Originalverpackung aufbewahren; Nicht einfrieren. Bei weniger als oder gleich 30 Grad bis zu 14 Tage haltbar; Bis zu 30 Stunden bei weniger als oder gleich 25 Grad nach Entnahme aus der Verpackung. |
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Struktur |
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Nusinersen API ist ein hochspezifisches Antisense-Oligonukleotid-Rohmaterial für die Behandlung seltener Krankheiten, das hauptsächlich in der klinischen Forschung und Entwicklung von SMA-Therapien verwendet wird und als Kernprodukt für RNA--zielgerichtete Medikamente gegen seltene Krankheiten dient. Die freie Säureform des Nusinersen-Pulvers unterscheidet sich deutlich von seiner Salzform in seinen physikalisch-chemischen Eigenschaften und ermöglicht eine präzise Regulierung des SMN2-mRNA-Spleißens, um effizient funktionelles SMN-Protein zu produzieren und die klinische SMA-Behandlung zu unterstützen. Als einer der vertrauenswürdigen chinesischen Nusinersen-Hersteller bieten wir zuverlässige Rohstoffunterstützung.
Produktmerkmale
Durch den Einsatz fortschrittlicher Oligonukleotid-Synthese- und Reinigungstechnologien erreicht Nusinersen API eine Reinheit von mindestens 99,0 % (HPLC) und entspricht den API-Standards für pharmazeutische Qualität mit streng kontrollierten Verunreinigungen, wodurch die Sicherheit für den klinischen Einsatz gewährleistet wird.
Als ASO-Medikament bindet Nusinersen (CAS 1258984-36-9) spezifisch an die mRNA des SMN2-Gens, reguliert das Spleißen genau, um ein funktionsfähiges SMN-Protein in voller Länge zu erzeugen und verbessert grundlegend das pathologische Fortschreiten der SMA.
Bei diesem Produkt handelt es sich um ein weißes bis cremefarbenes lyophilisiertes Pulver mit stabiler Struktur, das bei -20 Grad in einem lichtbeständigen-verschlossenen Zustand gelagert werden muss, um die langfristige Aktivität beizubehalten, wobei die Zubereitungsproduktion und die intrathekalen Verabreichungsprozesse angepasst werden müssen.
Dieses Rohmaterial unterstützt die Therapieentwicklung für SMA-Patienten aller Altersgruppen und Subtypen und liefert langfristige Behandlungspläne für Patienten mit seltenen Krankheiten. Dies bietet einen breiten klinischen und Marktwert.
Vollständige-Qualitätskontrolle und gleichbleibende Qualität
Vollständige-Kontrolle der Prozessrückverfolgbarkeit
Wir etablieren ein vollständiges Qualitätsrückverfolgbarkeitssystem von der Rohmaterialzufuhr bis zur Nusinersen-Pulverfreigabe mit vollständigem Echtheitszertifikat für jede Charge und Echtzeitüberwachung wichtiger Prozesse, um eine überprüfbare Qualität sicherzustellen.
Strikte Einhaltung von Standards
Gemäß den ICH- und pharmazeutischen API-Qualitätsspezifikationen werden mehrdimensionale Tests (HPLC-Reinheit, Verunreinigungen, Feuchtigkeit usw.) durchgeführt. Nusinersen API behält eine stabile Reinheit von mindestens 99,0 % bei, wobei die Verunreinigungen weit unter den Arzneibuchgrenzwerten liegen, um globale pharmazeutische Standards zu erfüllen.
Kontinuierliche Optimierung des Qualitätssystems
Mithilfe ausgereifter Produktionsplattformen und regelmäßiger Qualitätsprüfungen optimieren wir kontinuierlich Prozesse und Testmethoden, um die Chargenkonsistenz von Nusinersen (CAS 1258984-36-9) sicherzustellen und unseren Kunden eine langfristig stabile Rohstoffversorgung zu bieten.
Anwendungsszenarien
Nusinersen (CAS 1258984-36-9), der weltweit erste zielgerichtete Rohstoff für SMA, zeichnet sich durch eine präzise RNA-Regulation aus und ist von zentraler Bedeutung für die Diagnose und Behandlung seltener Krankheiten sowie für die Arzneimittelforschung und -entwicklung.
Kernrohstoff für die klinische Therapie:Als Hauptwirkstoff von Spinraza wird es zur Herstellung intrathekaler Präparate verwendet und ermöglicht eine gezielte Behandlung von SMA-Patienten aller Altersgruppen und Subtypen zur Verbesserung der motorischen Funktion.
Forschungs- und Entwicklungsplattform für Medikamente gegen seltene Krankheiten
Als Benchmark-ASO-Produkt bietet es Prozessreferenzen und Mechanismusverifizierung für ähnliche auf RNA-zielende Medikamente und treibt so die Weiterentwicklung von Technologien zur Behandlung seltener Krankheiten voran.
Träger für die Entwicklung von Formulierungsprozessen
Mit stabilen Eigenschaften des lyophilisierten Pulvers optimiert es ASO-Arzneimittelformulierungen und -abgabesysteme und erforscht bequemere Verabreichungswege, um die Compliance der Patienten zu verbessern.
Werkzeug für wissenschaftliche und Grundlagenforschung
Es wird häufig in der SMA-Pathogenese und der SMN-Proteinfunktionsforschung eingesetzt und unterstützt Wissenschaftler bei der Analyse pathologischer Mechanismen und der Erforschung neuer Ziele und Therapien.
Globale Supply-Chain-Unterstützung
Als professionelle chinesische Nusinersen-Lieferanten beliefern wir globale Pharmaunternehmen mit hochreinem pharmazeutischem API- und stellen so die Massenproduktion von SMA-Arzneimitteln sicher.
Verpackung und Transport
Nusinersen (CAS 1258984-36-9), ein hochaktives ASO-API in pharmazeutischer Qualität, wird unter strikter Einhaltung der Kühlkettenstandards verpackt und transportiert, um die Produktaktivität und -stabilität vollständig zu schützen. Konkret wie folgt:
Maßgeschneiderte Schutzverpackungen
Es werden lichtbeständige Aluminiumfolienbeutel in Pharmaqualität mit Vakuumversiegelung, feuchtigkeitsbeständigen Puffern und Trockeneisbehältern verwendet, die für eine Lagerung bei -20 Grad geeignet sind, um Licht-, Feuchtigkeits- und Temperaturschwankungen zu isolieren.
Vollständige-Prozesstemperatur-kontrollierte Kühlkette-Logistik
Es wird ein vollständiges-Link-Temperaturüberwachungsnetzwerk mit Echtzeit-Temperaturverfolgung während der Lieferung aufgebaut, um die Nusinersen-API auf -20 Grad zu halten und Qualitätsrisiken zu vermeiden.
Konforme internationale Lagerung und Transport
Unter strikter Einhaltung der internationalen API-Transportvorschriften und Zolldeklarationsanforderungen werden vollständige Temperaturaufzeichnungen und Dokumente für eine sichere weltweite Lieferung bereitgestellt.
Flexible Spezifikationsanpassung
Für kundenspezifische Nusinersen sind kundenspezifische Verpackungs- und Unterverpackungspläne mit mehreren Spezifikationen verfügbar, die an die F&E- und Produktionsanforderungen unterschiedlicher Größenordnungen angepasst sind.
Unsere Vorteile
Stabile Produktionskapazität
Mit ausgereiften Großproduktionslinien stellen wir eine langfristige, stabile Versorgung mit Nusinersen auf Lager mit gleichbleibender Chargenqualität für Forschung und Entwicklung sowie die industrielle Produktion sicher.
Hohe-Standard-Qualitätskontrolle
Die strenge Qualitätskontrolle des gesamten-Prozesses stellt sicher, dass die Reinheits- und Verunreinigungsindizes von Nusinersen-Pulver den internationalen Pharmastandards für sichere und zuverlässige Produkte entsprechen.
Maßgeschneiderter technischer Support
Professionelle Teams bieten maßgeschneiderte Synthese- und Unterverpackungsdienste mit schneller Reaktion und vollständigen technischen Dokumenten, um den Projektfortschritt zu beschleunigen.
Sichere und effiziente Logistik
Professioneller Kühlkettentransport mit rückverfolgbarer Temperaturkontrolle sorgt für eine effiziente weltweite Lieferung und bietet Kunden ein problemloses Einkaufserlebnis.
FAQ
Nusinersen (CAS 1258984-36-9) wird mit ausgereifter Synthese und strenger Qualitätskontrolle hergestellt und zeichnet sich durch hohe Reinheit und Chargenkonsistenz für Forschung und Entwicklung bis hin zu industriellen Anwendungen aus. Es unterstützt die Entwicklung von SMA-Arzneimitteln, die Optimierung der Formulierung und die Herstellung im großen Maßstab und unterstützt so die Präzisionsmedizin. Als Anbieter von in China hergestelltem Nusinersen bieten wir Nusinersen-Pulver in großen Mengen und Lieferlösungen an, um Arzneimittelprojekte für seltene Krankheiten zu beschleunigen. Kunden können Nusinersen bei uns kaufen, und auf Anfrage ist eine kostenlose Probe von Nusinersen zur Bewertung verfügbar.
Beliebte label: Nusinersen, Spinale Muskelatrophie
